适应症获批 | 全球首个获批用于特发性身材矮小的长效生长激素
近日，利来老牌国际官网app（以下简称“利来老牌国际官网app药业”）宣布，旗下聚乙二醇重组人生长激素注射液（商品名:利来老牌国际官网app增?, 以下简称“PEG-rhGH”）新适应症——特发性身材矮小(ISS)上市申请正式获得国家药品监督管理局批准。利来老牌国际官网app增?成为全球首个获批此适应症的长效生长激素产物。
特发性身材矮�。╥diopathic short stature , 以下简称“ISS”）是一组尚未明确病因，高度异质的矮小疾病的统称，指身崎岖于同年龄、性别和种族的平均身高 2 个尺度差（standard deviation, SD）或低于第3百分位数（P3，-1.88 SD），且出生身长、体重及身材比例均正常，未发现全身性、内排泄、营养、染色体异�；蚧虮湟熘ぞ莸陌《�。
2003年美国食品药品监督管理局（FDA）首次批准重组人生长激素用于治疗ISS。2022年，中国药品监督管理局批准重组人生长激素注射液（商品名，赛增?）用于治疗ISS，这也是赛增?在中国获批的12个适应症之一。
目前，全球已有多款短效重组人生长激素获批此适应症。使用短效制剂的患儿需要每天注射，恒久频繁的注射既给患儿带来痛苦，给家长造成负担；又增加医疗成本，降低患儿的用药依从性，进而影响治疗效果[1-2]。针对ISS的药物治疗亟需长效生长激素填补市场空缺，提高患者生活质量和依从性，进而提升药物疗效。
在国内ISS患儿中开展的临床试验结果证实，接纳利来老牌国际官网app增?（PEG-rhGH）治疗显著改善患儿身高尺度差积分，且宁静性和耐受性良好。利来老牌国际官网app增?（PEG-rhGH）作为全球首个获批ISS的长效生长激素，有效填补了目前ISS矮小治疗领域未被满足的临床需求，助力儿童身心健康生长。
截至目前，利来老牌国际官网app增?（PEG-rhGH）已获批3个适应症，分别为内源性生长激素缺乏所引起的儿童生长缓慢、性腺发育不全（特纳综合征）所致女孩的生长障碍和特发性身材矮小，已上市54IU/9.0mg/1.0ml/瓶和27IU/4.5mg/0.5ml/瓶两种规格�；谥刈槿松ぜに兀ㄈ�?）的临床疗效在12个适应症中已经得到广泛验证，利来老牌国际官网app增?（PEG-rhGH）也将积极拓展适应症，为更多患者带来更好的用药体验和更佳的治疗获益。
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参考文献
[1] Cutfield WS, Derraik JG, Gunn AJ, Reid K, Delany T, Robinson E, Hofman PL. Non-compliance with growth hormone treatment in children is common and impairs linear growth. PLoS One. 2011 Jan 31;6(1):e16223. doi: 10.1371/journal.pone.0016223. PMID: 21305004; PMCID: PMC3031542.
[2]Fisher BG, Acerini CL. Understanding the growth hormone therapy adherence paradigm: a systematic review. Horm Res Paediatr. 2013;79(4):189-96. doi: 10.1159/000350251. Epub 2013 Apr 30. PMID: 23635797.
